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툴젠,
세계 최초로 유전자 가위
 희귀질환인 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제인 ‘TGT-001’ 

英에서 세계 최초 유전자 가위 치료제 허가

유전자치료제, 세포치료제 개발, 생명공학, 분자의학기술 개발, CRISPR Cas9, RGEN.

영국에서 유전자 편집 치료제가 세계에서 처음으로 허가를 받으면서 
유전자 가위 관련 특허를 보유하고 있는 툴젠에 관심이 모인 것


버텍스 파마슈티컬스 크리스퍼 테라퓨틱스는 
영국 의약품규제당국(MHRA)이 겸상 적혈구 빈혈 및 베타 지중해 빈혈 치료를 위한 
유전자 편집 치료제 ‘카스거비’를 조건부 허가했다
 카스거비에 사용된 유전자 가위 기술인 CRISPR는 
2020년 노벨 화학상을 수상했다. 
회사 측은 영국에서 약 환자 2000명이 카스거비를 통해 치료받을 수 있을 것으로 전망했다.

미국에서도 유전자 가위를 이용한 치료제가 허가 막바지 절차에 있다. 
미국 식품의약국(FDA)은 지난달 31일(현지 시간) 전문가 자문위원회를 열고 
미국 버텍스 파머슈티컬스와 스위스 크리스퍼 세러퓨틱스가 공동 개발한 
유전자 편집 치료제 ‘엑사셀’ 사용 승인에 관해 논의했다. 
자문위원들은 “치료제 승인에 따른 이점이 위험보다 크다”는 의견이다 

 심혈관 치료제를 최대 6억 달러에 기술도입하는 등
 빅 파마들의 관심도 커지고 있다. 
국내에서도 2013년 세계 최초로 유전자 가위를 통한 
인간 유전자 교정에 성공했던 김진수 전 서울대 교수가 
창업한 툴젠이 희귀질환인 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제인 ‘TGT-001’ 등을 개발하고 있다.